{"id":190700,"date":"2025-12-12T11:25:24","date_gmt":"2025-12-12T10:25:24","guid":{"rendered":"https:\/\/helloproject.es\/vigilancia\/investigadores-espanoles-mejoran-la-eficiencia-y-seguridad-de-las-terapias-genicas-para-enfermedades-de-la-sangre\/"},"modified":"2025-12-12T11:25:24","modified_gmt":"2025-12-12T10:25:24","slug":"investigadores-espanoles-mejoran-la-eficiencia-y-seguridad-de-las-terapias-genicas-para-enfermedades-de-la-sangre","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/helloproject.es\/vigilancia\/investigadores-espanoles-mejoran-la-eficiencia-y-seguridad-de-las-terapias-genicas-para-enfermedades-de-la-sangre\/","title":{"rendered":"Investigadores espa\u00f1oles mejoran la eficiencia y seguridad de las terapias g\u00e9nicas para enfermedades de la sangre"},"content":{"rendered":"<p>Investigadores del CIEMAT, el Instituto de Investigaci\u00f3n Sanitaria Fundaci\u00f3n Jim\u00e9nez D\u00edaz y el CIBERER han publicado dos trabajos que suponen un paso adelante en la aplicaci\u00f3n cl\u00ednica de terapias de edici\u00f3n g\u00e9nica y trasplante de c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas.<\/p>\n<p>Los resultados, publicados en dos revistas del grupo Cell Press, detallan un nuevo m\u00e9todo para mejorar la precisi\u00f3n y el seguimiento de c\u00e9lulas madre editadas, as\u00ed como una estrategia de acondicionamiento no genot\u00f3xico que logra injertos m\u00e1s seguros y eficaces en modelos de enfermedad.<\/p>\n<p>Uno de los trabajos presenta un sistema que permite seguir el comportamiento de c\u00e9lulas madre sangu\u00edneas sometidas a edici\u00f3n gen\u00e9tica, aumentando la eficiencia del proceso y .<\/p>\n<p>El primero de los avances presenta un sistema que permite seguir el comportamiento de c\u00e9lulas madre sangu\u00edneas sometidas a edici\u00f3n gen\u00e9tica, aumentando la eficiencia del proceso y preservando su diversidad a largo plazo.<\/p>\n<p>Este sistema facilita comprender c\u00f3mo influye la edici\u00f3n en la formaci\u00f3n y funcionamiento de estas c\u00e9lulas y aporta informaci\u00f3n clave para el desarrollo de terapias m\u00e1s robustas. Al mejorar la estabilidad y la policlonalidad de los injertos, abre nuevas posibilidades para su futura aplicaci\u00f3n cl\u00ednica en patolog\u00edas hematol\u00f3gicas de origen gen\u00e9tico.<\/p>\n<p><a><\/a><\/p>\n<h2>Mejoras para la inserci\u00f3n c\u00e9lulas madre<\/h2>\n<p>El segundo estudio describe una alternativa al acondicionamiento con quimioterapia o radioterapia, tradicionalmente necesarios para permitir que las c\u00e9lulas madre sanas o corregidas puedan injertarse con \u00e9xito.<\/p>\n<p>La nueva estrategia combina anticuerpos espec\u00edficos con agentes que movilizan c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas desde la m\u00e9dula \u00f3sea hacia la sangre perif\u00e9rica. Esta movilizaci\u00f3n incrementa la sensibilidad de las c\u00e9lulas al tratamiento y permite alcanzar niveles de injerto superiores respecto al uso aislado de anticuerpos, con una reducci\u00f3n notable de la toxicidad.<\/p>\n<p>Los resultados indican que es posible obtener injertos s\u00f3lidos y duraderos sin recurrir a tratamientos agresivo<\/p>\n<p>Los investigadores han demostrado su eficacia en dos modelos precl\u00ednicos representativos: una inmunodeficiencia y una anemia cr\u00f3nica de origen gen\u00e9tico. Los resultados indican que es posible obtener injertos s\u00f3lidos y duraderos sin recurrir a tratamientos agresivos, lo que plantea un posible beneficio para pacientes que no pueden someterse a quimioterapia o que presentan alto riesgo de complicaciones.<\/p>\n<p>Este enfoque \u201cabre la puerta a tratamientos menos agresivos, m\u00e1s seguros y accesibles\u201d para diversas enfermedades de la sangre, seg\u00fan se\u00f1ala Jos\u00e9 Carlos Segovia, jefe de la Divisi\u00f3n de Tecnolog\u00eda Celular del CIEMAT. \u201cEstos avances hacen m\u00e1s eficiente, segura y accesible la correcci\u00f3n precisa de genes para el tratamiento de enfermedades gen\u00e9ticas que afectan a la sangre\u201d, afirma.<\/p>\n<p>Ambas investigaciones avanzan hacia un objetivo com\u00fan: desarrollar\u00a0terapias avanzadas m\u00e1s seguras, duraderas y accesibles para enfermedades raras hematol\u00f3gicas. Mientras el acondicionamiento no genot\u00f3xico reduce los riesgos del trasplante, la optimizaci\u00f3n de la edici\u00f3n g\u00e9nica refuerza la potencia y estabilidad de las c\u00e9lulas corregidas que se trasplantan.<\/p>\n<p>Referencias:<\/p>\n<p>Isabel\u00a0Ojeda-Perez \u00a0et al. \u201cHarnessing DNA barcoding to enhance and sustain polyclonality in gene-edited hematopoietic stem cells\u201d. <a href=\"https:\/\/www.sciencedirect.com\/science\/article\/pii\/S2329050125002104?via%3Dihub#fig3\" target=\"_blank\">Methods &amp; Clinical Developmen<\/a>t, 2025<\/p>\n<p>Isabel\u00a0Ojeda-Perez \u00a0et al. \u201cHSC engraftment is enhanced by combining mobilization with anti-C-Kit and Anti-CD47-based conditioning in hematopoietic transplant\u201d. <a href=\"https:\/\/pubmed.ncbi.nlm.nih.gov\/40676835\/\" target=\"_blank\">\u00a0Molecular Therapy<\/a>, 2025<\/p>\n<p>\u00a0<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Investigadores del CIEMAT, el Instituto de Investigaci\u00f3n Sanitaria Fundaci\u00f3n Jim\u00e9nez D\u00edaz y el CIBERER han publicado dos trabajos que suponen un paso adelante en la aplicaci\u00f3n cl\u00ednica de terapias de edici\u00f3n g\u00e9nica y trasplante de c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas. 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