{"id":203428,"date":"2026-04-23T09:28:12","date_gmt":"2026-04-23T08:28:12","guid":{"rendered":"https:\/\/helloproject.es\/vigilancia\/una-terapia-genica-devuelve-la-audicion-al-90-de-los-participantes-de-un-ensayo\/"},"modified":"2026-04-23T09:28:12","modified_gmt":"2026-04-23T08:28:12","slug":"una-terapia-genica-devuelve-la-audicion-al-90-de-los-participantes-de-un-ensayo","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/helloproject.es\/vigilancia\/una-terapia-genica-devuelve-la-audicion-al-90-de-los-participantes-de-un-ensayo\/","title":{"rendered":"Una terapia g\u00e9nica devuelve la audici\u00f3n al 90 % de los participantes de un ensayo"},"content":{"rendered":"

Las mutaciones gen\u00e9ticas son responsables de hasta el 60 % de la p\u00e9rdida auditiva presente al nacer. Una terapia g\u00e9nica para una forma rara de sordera gen\u00e9tica ha logrado restaurar la audici\u00f3n en la mayor\u00eda de los 42 participantes de un ensayo cl\u00ednico. Los resultados que se mantuvieron hasta 2,5 a\u00f1os.<\/p>\n

El trabajo, publicado en Nature, es el mayor ensayo de terapia g\u00e9nica para la p\u00e9rdida auditiva hereditaria realizado hasta la fecha y el seguimiento m\u00e1s prolongado descrito. Los resultados refuerzan estudios anteriores tambi\u00e9n publicados, seg\u00fan los cuales la terapia g\u00e9nica puede utilizarse para tratar algunas formas de sordera hereditaria.<\/p>\n

<\/p>\n

Es extraordinario ver c\u00f3mo los pacientes pasan de la sordera total a poder o\u00edr. Para muchos de ellos eso tambi\u00e9n significa la capacidad de desarrollar y utilizar el habla<\/p>\n

Zheng-Yi Chen ( Universidad de Fudan)
\n<\/p>\n

La investigaci\u00f3n ha sido llevada a cabo por cient\u00edficos del Mass General Brigham (Estados Unidos), y del Hospital Eye & ENT (Universidad de Fudan, China). \u201cEs extraordinario ver c\u00f3mo los pacientes pasan de la sordera total a poder o\u00edr\u201d, se\u00f1ala Zheng-Yi Chen, quien recuerda que para muchos de ellos eso tambi\u00e9n significa la capacidad de desarrollar y utilizar el habla.\u00a0<\/p>\n

<\/a><\/p>\n

Terapias g\u00e9nicas<\/h2>\n

En el estudio, los investigadores utilizaron una terapia g\u00e9nica que desarrollaron para tratar la sordera autos\u00f3mica recesiva 9 (DFNB9), causada por mutaciones en el gen OTOF. Este gen proporciona al organismo las instrucciones para producir una prote\u00edna llamada otoferlina, que es esencial para la funci\u00f3n auditiva.<\/p>\n

Las mutaciones del gen OTOF representan entre 2 y 8 de cada 100 casos<\/p>\n

Sin ella, las c\u00e9lulas ciliadas del o\u00eddo interno no pueden transmitir las se\u00f1ales sonoras al cerebro, lo que provoca sordera de grave a total desde el nacimiento. Las mutaciones del gen OTOF representan entre 2 y 8 de cada 100 casos, explican ambas instituciones en un comunicado.<\/p>\n

Las terapias g\u00e9nicas est\u00e1n dise\u00f1adas para a\u00f1adir una versi\u00f3n funcional de los genes mutados que provocan la enfermedad. Dado que un \u00fanico gen defectuoso causa la DFNB9, resulta muy adecuado para la investigaci\u00f3n en terapia g\u00e9nica. El tratamiento consiste en una \u00fanica inyecci\u00f3n en el o\u00eddo interno que utiliza un virus inofensivo para administrar una copia funcional del gen OTOF a las c\u00e9lulas necesarias para la audici\u00f3n.<\/p>\n

<\/a><\/p>\n

Sin efectos secundarios graves<\/h2>\n

El ensayo cont\u00f3 con 42 participantes de ocho centros de China, con beb\u00e9s y adultos (de 0,8 a 32,3 a\u00f1os). Cada uno recibi\u00f3 una de las tres dosis de un \u00fanico tratamiento de terapia g\u00e9nica: 36 en un o\u00eddo y 6 en ambos o\u00eddos. Despu\u00e9s, el equipo realiz\u00f3 un seguimiento de los voluntarios durante un m\u00e1ximo de 2,5 a\u00f1os; los investigadores tambi\u00e9n trataron de comprender por qu\u00e9 algunos participantes responden mejor que otros.<\/p>\n

No se observaron efectos secundarios graves relacionados con el tratamiento. Aproximadamente el 90 % de ellos experiment\u00f3 una mejora de la audici\u00f3n en el o\u00eddo tratado, la mayor\u00eda en las semanas posteriores al tratamiento, con una mejora continua a lo largo del tiempo.<\/p>\n

Los ni\u00f1os m\u00e1s peque\u00f1os y aquellos con un o\u00eddo interno m\u00e1s sano experimentaron las mayores mejoras<\/p>\n

A medida que recuperaban la audici\u00f3n, estas personas eran capaces de comprender mejor el habla y mejoraban sus habilidades ling\u00fc\u00edsticas. Los ni\u00f1os m\u00e1s peque\u00f1os y aquellos con un o\u00eddo interno m\u00e1s sano experimentaron las mayores mejoras, y los tratados en ambos o\u00eddos obtuvieron puntuaciones m\u00e1s altas en lenguaje y habla en comparaci\u00f3n con los medicados en un solo o\u00eddo. De los tres adultos tratados, dos mostraron recuperaci\u00f3n auditiva, aunque en menor grado en comparaci\u00f3n con los m\u00e1s j\u00f3venes.\u00a0<\/p>\n

Los adultos han sido excluidos en gran medida de este tipo de ensayos. \u201cEs muy alentador observar mejoras significativas en algunos pacientes adultos\u201d, recalca Chen. \u201cEsto sugiere que el sistema auditivo humano puede ser m\u00e1s flexible de lo que esper\u00e1bamos\u201d.<\/p>\n

Los investigadores trabajan para ampliar este enfoque a otras causas gen\u00e9ticas de la p\u00e9rdida auditiva. Adem\u00e1s, tienen previsto continuar con el seguimiento a largo plazo y esperan iniciar un ensayo en Estados Unidos en el futuro.<\/p>\n

Referencia:<\/p>\n

Jiang L. et al. Hearing Restoration From Gene Therapy for Inherited Deafness Lasts Years, New Trial Results Show. Nature<\/a> (2026).<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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